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Aug 19, 2023

Apellis arrête le dosage du pegcetacoplan dans un essai sur la SLA après examen des données

Aucun problème d'innocuité, mais les résultats ne justifient pas la poursuite de l'étude MERIDIAN

Aucun problème d'innocuité, mais les résultats ne justifient pas la poursuite de l'étude MERIDIAN

par Patricia Inácio, PhD | 10 mai 2023

Apellis Pharmaceuticals a interrompu le traitement par pegcetacoplan (APL-2), son traitement expérimental pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), dans la phase ouverte de l'essai MERIDIAN.

La décision fait suite à un examen des données de l'essai par un comité indépendant de surveillance des données, qui a conclu que les résultats disponibles ne justifiaient pas la poursuite du traitement. Aucun problème de sécurité n'était à l'origine de la décision du comité.

La société va maintenant continuer à examiner l'ensemble des données de la partie randomisée de MERIDIAN, qui a été complétée par tous les participants. Les premiers résultats sont attendus dans les mois à venir, et les données aideront à éclairer les prochaines étapes du pegcetacoplan dans la SLA, a déclaré Apellis dans un communiqué de presse annonçant ses résultats du premier trimestre.

Le pegcetacoplan est un inhibiteur de la protéine 3 du complément, connue sous le nom de C3, un composant clé du système du complément.

Ce système fait partie du système immunitaire de l'organisme, qui est normalement impliqué dans la lutte contre les infections. Cependant, une activation anormale du complément est liée à des réponses inflammatoires excessives, qui sous-tendent de multiples problèmes de santé.

Dans la SLA, des niveaux élevés de C3 sont présents dans les jonctions neuromusculaires, les sites où les cellules nerveuses et les muscles communiquent. Cela contribue à l'inflammation chronique et à la mort des motoneurones, les cellules qui contrôlent les mouvements volontaires et qui sont progressivement perdues dans la SLA.

L'essai de phase 2 MERIDIAN (NCT04579666), qui a commencé à être administré fin 2020, a été conçu pour tester le pegcetacoplan chez des patients atteints de SLA sporadique dont les symptômes avaient commencé moins de 18 mois avant l'inscription.

Au total, 249 participants ont été inclus et répartis au hasard pour recevoir 1 080 mg de pegcétacoplan ou un placebo, administrés par injections sous-cutanées (sous-cutanées) deux fois par semaine pendant un an. Tous ont été autorisés à poursuivre leurs traitements actuels contre la SLA.

L'objectif principal de l'essai était de déterminer l'impact du pegcetacoplan sur une évaluation combinée de la survie et des changements dans les scores d'évaluation fonctionnelle de la SLA révisés (ALSFRS-R), indicatifs de déclins fonctionnels.

Les objectifs secondaires comprenaient des mesures de sécurité et des changements dans la capacité physique, la force musculaire et la fonction pulmonaire, ainsi que le délai avant la mort ou le besoin d'assistance ventilatoire. La proportion de patients ayant des pensées suicidaires a également été évaluée.

Ceux qui ont terminé la partie randomisée de l'essai pourraient ensuite rejoindre une partie d'extension en ouvert, dans laquelle tous ont reçu du pegcetacoplan pendant un an. Cependant, les données recueillies jusqu'à présent ont conduit le comité de suivi de l'essai à recommander l'arrêt du traitement dans cette partie.

MERIDIAN a été enregistré en tant qu'essai potentiellement en cours d'enregistrement. Cela signifie que ses résultats pourraient potentiellement être utilisés pour soutenir une demande aux agences de réglementation demandant l'approbation du pegcetacoplan pour la SLA.

"Nous tenons à remercier toutes les personnes vivant avec la SLA et leurs soignants qui ont participé à l'étude et apprécions les partenariats construits avec la communauté élargie de la SLA. Nous nous engageons à poursuivre notre travail ensemble alors que nous analysons les données générées par cette étude," Apellis déclaré.

"Une décision sur les prochaines étapes du programme sera prise après l'analyse prévue des données complètes", a ajouté la société.