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Aug 18, 2023

Ractigen Therapeutics annonce le dosage du premier patient dans le premier essai sur l'homme de RAG

Publié: 05 juin 2023 L'étude vise à évaluer la

Publié: 05 juin 2023

L'étude vise à évaluer l'innocuité et la faisabilité de RAG-17 chez des patients humains et à valider cliniquement la plateforme d'administration exclusive de Ractigen dans le SNC permettant de nouvelles thérapies oligonucléotidiques dans le SNC

JIANGSU, Chine, 05 juin 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Thérapeutique Ractigen , une société biopharmaceutique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies oligonucléotidiques, a annoncé aujourd'hui le dosage de son premier patient dans le cadre de l'essai clinique First in Human (FIH) de la société pour les patients atteints de SLA présentant une mutation SOD1. RAG-17 est un médicament siARN conçu pour fournir un knockdown puissant et durable de la protéine SOD1 dans le système nerveux central (SNC) des patients atteints de SLA afin de prévenir la dégradation des motoneurones et de retarder la progression de la maladie. Alors que la livraison aux tissus a été historiquement difficile pour les siRNA, RAG-17 utilise un nouveau conjugué appelé Smart Chemistry-Aided Delivery (SCAD) qui permet une large biodistribution et une absorption tissulaire dans tout le SNC.

L'essai FIH est conçu pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique (réduction des biomarqueurs du LCR) et l'immunogénicité de RAG-17 chez les patients SLA avec une mutation SOD-1 confirmée. L'étude est menée à l'hôpital Tiantan de Pékin.

« Nous sommes extrêmement heureux de lancer ce premier essai humain de RAG-17, marquant notre transformation en une entreprise au stade clinique », a déclaré le Dr Long-Cheng Li, fondateur, président et chef de la direction de Ractigen. "Cette étape souligne notre engagement à développer et à renforcer notre pipeline et la validation clinique de notre nouvelle plateforme d'administration du SNC. Compte tenu de notre mission de fournir des médicaments innovants aux patients ayant des besoins élevés et non satisfaits, nous attendons avec impatience la poursuite du recrutement et du dosage des patients dans cet essai " a ajouté le Dr Li.

À propos de SOD1-ALS

La SLA est une maladie neurodégénérative sévèrement invalidante sans traitement curatif. Malheureusement, l'espérance de vie des personnes diagnostiquées avec la SLA reste faible et la plupart des patients meurent d'une insuffisance respiratoire dans les 3 à 5 ans suivant le diagnostic. Les premiers symptômes comprennent généralement des crampes musculaires, des contractions musculaires, une faiblesse et une raideur. Les patients commencent inévitablement à éprouver des problèmes de mouvement et d'élocution, qui se manifestent par la respiration assistée, la paralysie et la mort. Plus de 50 gènes ont été liés à la SLA, dans lesquels environ 20 % de tous les cas génétiquement définis sont associés à une mutation du gène SOD1.

À propos de RAG-17

RAG-17 est un siARN thérapeutique conçu pour renverser l'expression de SOD1 chez les patients présentant des mutations pathogènes connues pour causer la SLA. RAG-17 utilise la plateforme d'administration exclusive Smart Chemistry-Aided Delivery (SCAD) de Ractigen, dans laquelle l'ARNsi est conjugué à un oligonucléotide accessoire (ACO), permettant une activité durable et puissante dans les tissus du SNC après une injection intrathécale (IT). Sur la base de plusieurs études précliniques, RAG-17 a une puissance significativement plus élevée sur les modèles de la maladie de la SLA (par exemple, le modèle de souris hSOD1G93A) que les composés de référence.

À propos de Ractigen

Ractigen Therapeutics a été fondée en 2017 par des pionniers de la technologie d'activation de l'ARN (ARNa), dont le Dr Long-Cheng Li et ses collègues de longue date, le Dr Robert Place et le Dr Moorim Kang. Ractigen est une société pharmaceutique préclinique de stade avancé qui se consacre à la création de thérapies révolutionnaires basées sur les technologies oligonucléotidiques, notamment l'ARNa et l'ARNi. Soutenant le développement thérapeutique, Ractigen Therapeutics a également créé un portefeuille de plateformes de livraison, y compris son système SCAD, qui permet une biodistribution améliorée dans tout le SNC et habilite un pipeline de médicaments candidats de premier ordre pour les patients atteints de troubles génétiques non résolus. La société a récemment réalisé des tours de financement de série A/A+ de +50 millions de dollars avec la participation d'investisseurs réputés, notamment SDIC Venture Capital, Hillhouse Venture Capital, Eisai Co., LC Ventures, CSSD Capital, Xianghe Capital, CCB Healthcare Growth Fund, Boyi Capital et Capitale Longman. Pour plus d'informations sur Ractigen, veuillez visiter www.ractigen.com.

Pour plus d'information veuillez contacter:

Ractigen Therapeuticswww.ractigen.comCourriel : [email protected]

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